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技術文章

治療遺傳病從子宮開始

閱讀:411發布時間:2019-2-12

    對于生來便患有遺傳性疾病的嬰兒來說,一生的治療會隨之而來。不過,在小鼠中開展的研究顯示,針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開始,從而提高嬰兒出生后的治療成功率。

  人體的免疫系統非常善于確認并摧毀外來物質。一旦人體遭遇某個特定的入侵者,如果它再次出現的話,免疫細胞便會發起更加快速的反應。這就是疫苗背后的基本原理。

  不過,當人體想讓身體接受外來物質比如捐贈的器官時,這種機制會產生問題。然而,情況并非總是如此。在血友病中,基因變異導致凝血蛋白的缺失。常見的血友病類型是由*VIII缺失引發的。對于生來便患有該病的人,可以給其注射*VIII,但約有五分之一的血友病患者的免疫系統會產生使蛋白失效的抗體。

  為觀察子宮中的啟動效應能否對免疫反應造成任何不同影響,研究人員隊將*VIII的一部分附著在另一種蛋白上,后者能使*穿越母體和胚胎之間的胎盤。隨后,該團隊將其注入缺乏*VIII的懷孕小鼠體內。一旦鼠崽出生,研究人員便利用*VIII療法治療所有后代。他們發現,在子宮中便接受治療的小鼠對該蛋白更具忍耐力。平均而言,其免疫系統產生的針對該蛋白的抗體比對照組少80%。


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